6月30日，由中国抗癌协会主办的CACA前沿播第56期在线上举行。本期聚焦复发难治脊索瘤优选治疗策略，重点解读了海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）肖建如、杨诚教授团队发表于《临床肿瘤学杂志》（JCO）的研究成果。针对“无药可医”的难治性脊索瘤，该团队创新提出的“双艾组合”（卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼）方案，以突破性疗效改写全球脊索瘤治疗格局，标志着中国诊疗方案成为复发难治脊索瘤优选治疗策略，正式开启这一罕见恶性肿瘤精准个体化治疗全新纪元。

　　中国抗癌协会理事长樊代明院士、中山大学附属第一医院沈靖南教授、空军军医大学西京医院王臻教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院陈静教授、首都医科大学附属北京天坛医院白吉伟教授等专家出席并点评，复旦大学附属中山医院许剑民教授、北京积水潭医院牛晓辉教授作为主持人。肖建如教授、贾齐副教授和杨诚教授分别从研究背景、研究结果和临床前景进行汇报。本次会议通过中国抗癌协会视频号、丁香园等多家平台直播，线上医务工作者齐聚云端参与。

　　樊代明院士开场致辞

　　樊代明院士介绍了协会近期在国内、国际学术交流及半年来学会开展的各项工作和取得的成绩，CACA 前沿播持续输出国内原创肿瘤研究成果，国际影响力持续提升。

　　许剑民教授主持

　　许剑民教授指出，该研究为复发难治脊索瘤的治疗提供了清晰的破局方案，有力支持了基于分子检测进行个体化治疗的理念。该研究精准回应了临床痛点，通过严谨的方法学设计，为后续前瞻性研究奠定了坚实基础。

　　背景介绍及概念

　　牛晓辉教授主持

　　牛晓辉教授主持了后续进程。

　　肖建如教授

　　肖建如教授首先介绍了研究背景。脊索瘤是骨原发恶性骨肿瘤，手术治疗是其主要的治疗方式，但针对复发/难治脊索瘤常常无有效治疗手段。近些年来，多个团队探索靶向药物治疗难治性脊索瘤，我们前期也开展了阿帕替尼治疗进展期脊索瘤的2期临床研究，ORR达到3.7%，国际首次报道了阿帕替尼能够较有效地控制脊索瘤。在此基础上，我们进一步开展了阿帕替尼联合卡瑞丽珠单抗治疗难治性脊索瘤的前瞻性临床研究，并通过二代测序及分子检测，尝试寻找疗效相关的分子标志物。

　　沈靖南教授

　　沈靖南教授点评，脊索瘤发病率相对较低，本研究能够登上 JCO 十分难得，通过二阶段设计入组科学合理，通过RECIST和Choi两种标准评估治疗疗效，可以更真实的反应抗肿瘤的活性。

　　王臻教授

　　王臻教授点评，本研究创新性的采用了RECIST和CHOI两种标准评估治疗疗效，尤其是Choi标准敏感度高，能够在高水平期刊发表该研究提示Choi标准可以较好的应用于软组织肉瘤的临床研究评价。其次是首次发现了CDKN2A的缺失与预后不良相关，为未来脊索瘤的精准治疗提供了重要参考。

　　研究结果及创新点

　　贾齐教授

　　贾齐教授解读研究数据。研究共纳入33例难治性脊索瘤患者。中位随访时间为20.8个月。根据RECIST 1.1标准，客观缓解率（ORR）为24.2%，根据Choi标准，ORR为48.5%。中位无进展生存期（PFS）为28.4个月。本研究首次发现CDKN2A拷贝数缺失或纯合缺失与预后不良相关。最常见的3级或4级治疗相关不良事件包括天冬氨酸氨基转移酶升高和丙氨酸氨基转移酶升高。未发生治疗相关死亡。

　　陈静教授

　　陈静教授指出，该前瞻性临床研究是国际首次报道的靶免联合治疗脊索瘤的前瞻性临床研究，从ORR和中位PFS来看，取得了目前国际上的最好疗效。同时，建议后期临床研究增加分层入组，更好的评估不同组别疗效差异。

　　白吉伟教授

　　白吉伟教授指出，近年来外科手术的进步改变了脊索瘤患者的长期预后，但复发脊索瘤的治疗仍然是一个难题，尤其是放疗后的患者，手术难度大，目前无有效治疗方案。肖建如教授先后两次前瞻性临床研究，为脊索瘤的药物治疗提供了重要的循证医学证据，同时，建议后期联合开展多中心脊索瘤前瞻性临床研究。

　　临床价值与后续研究方向

　　杨诚教授

　　杨诚教授阐述了临床价值与未来方向。他强调基于现有的研究结果，根据CDKN2A表达水平和CDK4/6的分子检测水平进行分组，积极开展全国多中心的三期前瞻性的临床研究。同时，根据现有研究结果，可以开展难治性脊索瘤术前的新辅助药物治疗研究，期望未来的研究结果能够更好的造福脊索瘤患者，进一步改善脊索瘤患者的预后。

　　理事长总结

　　樊代明院士总结

　　樊代明院士在总结中高度肯定该研究的价值。他指出，外科医生开展临床研究发表于高水平期刊实属难得，肿瘤内科医生和外科医生要注重整合肿瘤学概念，未来的肿瘤治疗不是单打独斗，要注重整合治疗。

　　樊院士进一步强调，对于脊索瘤这样的罕见疾病的攻克，中国这样的人口大国具有得天独厚的优势，要注重多中心的整合和联合研究，进一步造福脊索瘤患者的治疗。