中国整合医学发展战略研究院 田祖宏

　　2026年7月1日，距离那个令人心碎的夏日已过去一些时日。每当想起我的二姨，从肺肉瘤手术到肾脏转移，从满怀希望的介入治疗到辗转多地后的无力回天，不足一年的抗争历程，如同一场与风车的决斗，充满了迷茫、痛苦与无奈。当“罕见”二字与“肿瘤”相连时，我深切感受到患者及其家庭所面临的不仅是病痛的折磨，更是诊疗策略的匮乏、信息的闭塞以及希望的渺茫。

　　海军军医大学第二附属医院肖建如、杨诚教授团队在《Journal of Clinical Oncology》上发表的“双艾组合”研究成果，犹如一道穿透厚重阴霾的闪电，为未来罕见肿瘤患者带来了新的曙光。这份光亮让促使我对罕见肿瘤的过去、现在与未来产生了几点不成熟的思考。

　　一、 回首过往：罕见肿瘤之“痛”在于无策与孤独

　　我的亲属所患的肉瘤，与脊索瘤同属罕见间叶组织源性的恶性肿瘤。回顾其治疗过程，我们几乎经历了现行医疗体系下所有能及的尝试：标准的外科根治性切除、针对转移灶的局部干预，以及根据大癌种指南“套用”的全身治疗。然而，缺乏基于罕见病特质的有效药物、缺乏高级别循证医学证据的支撑，使得每一次决策都像是在迷雾中投掷骰子。

　　周转多地，耗时耗力，最后却收效甚微。这并非某一位医生的失职，而是整个罕见肿瘤诊疗生态的短板。因为病例稀少，药企研发动力不足，大规模临床试验难以开展，导致“无药可用”是常态，“试药无门”是无奈。亲人的离世，让我深刻体会到，罕见肿瘤患者最大的敌人，有时并非癌细胞本身，而是弥漫在整个社会认知和医疗资源分配中的那种“不被看见”的孤独感。

　　二、 立足当下：“双艾组合”昭示的破局之道——精准与整合

　　肖建如、杨诚教授团队的成果之所以令人振奋，不仅因为其发表在顶级期刊的高影响因子，更在于它首次为“无药可医”的难治性脊索瘤提供了具有明确疗效的“中国方案” 。“双艾组合”的成功，本质上是对罕见肿瘤治疗逻辑的一次升华：

　　从“无靶向”到“免疫微环境重构”：它不再盲目沿用其他癌种的化疗方案，而是基于脊索瘤独特的免疫抑制微环境，精准选择了PD-1抑制剂与抗血管生成药物的协同搭配。这是一种基于发病机制的精准策略，而非经验性的“广谱尝试”。

　　“中国方案”的价值体现：在国际顶级学术舞台上，这一成果标志着中国在罕见肿瘤亚型的研究上已从“跟跑”进入“领跑”阶段。这提示我们，即使病例数少，只要研究设计精巧、生物学机制清晰，依然能产出改写全球指南的重磅证据。

　　三、 展望未来：樊代明院士指引下的“整合医学”新生态

　　樊代明院士对该研究的深入解读，并非止步于一个方案的胜利，而是高屋建瓴地描绘了未来罕见肿瘤救治的宏大版图。结合亲属的经历，我对其中的两点深以为然：

　　1. 整合诊疗手段，合理“排兵布阵” ：亲属的治疗过程是线性的、孤立的——手术失败后换介入，介入无效后陷入绝望。而未来的罕见肿瘤治疗，绝不仅仅是外科、化疗科、放疗科的简单相加，而是要在精准诊断的基础上，将免疫、靶向、局部治疗甚至支持治疗进行时空上的最优组合。正如“双艾”方案的成功，它提示我们，即使是晚期患者，也应第一时间进行深入的分子病理检测，寻找免疫或血管生成的突破口，而非等到所有传统手段耗尽后才“姑且一试”。

　　2. 建立区域化医疗中心，终结“流浪式”就医：这是最触动我的痛点。我的亲属在不足一年内周转多地，身心的双重消耗加速了病情的恶化。樊院士提出的推进罕见肿瘤区域化医疗中心建设，可谓切中肯綮。这意味着，未来的罕见肿瘤患者不必再像“无头苍蝇”般乱撞。在这些中心，有专注于罕见病的多学科团队（MDT），有畅通的药物可及性通道，有统一规范的临床研究入组平台。把“让患者找医生”变为“让优质资源和方案在中心等着患者”，这是对生命尊严最大的呵护。

　　四、结语

　　亲人的离世，不仅带来一个小家庭系统的失衡与震痛，也让我对生命和医学有了更刻骨的敬畏。肖建如、杨诚教授团队的突破，是科学上的胜利，更是对逝者最好的告慰——它证明了罕见并不等于绝望。而樊代明院士的远见，则为这份科学胜利培植了落地生根的土壤。

　　我深切期盼，在不远的未来，“双艾”不是孤例，区域化中心不是蓝图。愿每一位身陷罕见肿瘤泥沼的患者，都能在精准医学的指引和整合医学的庇护下，不再孤独地战斗，不再无助地流浪。这是对逝去亲人最好的纪念，也是对生者最大的责任。