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候丽红 | 破解罕见肿瘤难题 助力学科高质量发展——学习CACA前沿播(第56期)感想
2026-07-01 09:15

  中国整合医学发展战略研究院 候丽红

  第56期CACA前沿播中,肖建如、杨诚教授团队分享了发表在国际肿瘤学顶级期刊Journal of Clinical Oncology(JCO)的研究成果及临床应用前景与展望。面对既往无有效治疗手段的罕见脊索瘤,团队创新提出卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼的“双艾组合”方案,凭借扎实的临床数据取得突破性疗效成果,为复发难治脊索瘤患者带来全新治疗选择,也充分展现出我国脊柱肿瘤领域前沿科研与临床转化的强劲实力。

  该研究为复发难治脊索瘤的个体化疗效预判开辟了全新可行的预测途径,依托基因联合检测手段识别关键预后标志物,提前区分不同人群的药物获益差异,实现治疗前精准分层。作为一项探索性II期临床研究,即使存在脊索瘤罕见、病例招募难度大等限制,肖教授团队仍迎难而上,锚定长期无标准方案的该临床空白开展探索,充分彰显科研人员敢于突破诊疗瓶颈、直面未知难题的探索精神。这项成果也为国内外罕见肿瘤领域提供了优秀范本,积极鼓励广大临床科研工作者立足未解决的临床痛点,主动开展前瞻性、探索性小样本临床研究,持续挖掘罕见恶性肿瘤的诊疗新思路与新策略。

  基于本研究及近期多项医学研究成果与进展,樊代明院士提到当下外科发展势头迅猛,现代外科医师早已不再局限于开刀手术单一范畴,同步深耕放化疗等全身系统治疗,进入肿瘤内科的治疗领域,诊疗边界持续拓宽,一定程度上给传统肿瘤内科医师带来职业发展的紧迫感与竞争压力。在此行业发展格局之下,肿瘤内科医师想要找准定位、实现长远发展,走出属于自身的差异化发展之路,核心方向是树立整合医学理念,向全能型、综合型临床医者转型。内科不能只固守放化疗、靶向免疫等药物治疗,更要主动拓展多元诊疗能力,将运动干预、营养支持、心理疏导、社会支持等内容完整纳入内科全程管理体系。

  此外,樊院士探讨了病理学长期以来作为诊疗金标准的问题。他提出,当前病理学科发展存在显著转型升级需求,传统依赖病理切片的静态离体检测模式存在一定局限性,未来学科发展需重点推动检测范式革新,逐步从单一静态组织切片检测,向CT、磁共振、影像等可实时观测病灶变化的动态活体检测过渡。同时,也要实现学科内涵的迭代升级,由传统聚焦组织形态、细胞形态的结构病理学,延伸测量病灶活着时的功能状态,提倡活体、动态、全程监测。

  值得注意的是,我国人口基数庞大,即便单病种发病率极低的罕见肿瘤,总计患者总量依旧十分可观,且罕见肿瘤放在全国人群视角下也并不罕见,大量复发难治脊索瘤等罕见骨肿瘤患者长期面临求医无门、缺少标准化治疗方案的困境。基于这一现实,行业亟需分层分类搭建专业化罕见肿瘤诊疗中心、区域分中心与基层协作网点。各中心明晰职能定位、细化分工,不同科室、不同平台各司其职,如专注疑难病例外科手术,深耕靶向、免疫药物临床研究,或是承担基因检测、疗效随访与长期慢病管理工作。多中心分工协作、各展所长,打通筛查、诊断、个体化用药、全程监测全链条,让分散的罕见肿瘤患者得到规范、连贯的一站式诊疗服务,破解罕见病就医分散、诊疗水平参差不齐的难题。

 

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