中国整合医学发展战略研究院 任立伟

　　今晚看了第56期前沿播，主题是卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼治疗难治性脊索瘤。脊索瘤这个病我之前只在课本上见过，发病率百万分之一，属于超罕见肿瘤。传统上只能靠手术，但位置刁钻——颅底、颈椎、骶骨，紧挨着神经和血管，很多患者切不干净或者切完就复发。复发以后基本无药可用，靶向单药有效率不到4%，免疫单药也就12%。肖建如教授团队这个研究，用“双艾组合”把客观缓解率拉到24%（RECIST标准），按更敏感的Choi标准算达到48.5%，中位无进展生存期28.4个月——这个数据放在脊索瘤领域，确实是突破性的。

　　樊院士在总结环节讲了几个让我印象深刻的点。一个是“外科医生做内科研究”的现象。他说这50多期前沿播里，很多顶刊论文都是外科医生主导的，这说明外科医生不满足于只开刀，开始从全程管理的角度思考问题。肖建如团队本身就是脊柱外科出身，但他们没有死守手术台，而是针对“切不掉、切了复发”的困境，主动去设计药物方案，这就是整合思维的体现。不是各管一段，而是把手术和药物串起来看。另一个是“罕见病要集中办”。樊院士说中国人口多，罕见病其实不罕见，但如果每个医院都收几个病例、各自为战，谁都做不出高质量研究。他建议像脊索瘤这样的罕见病，应该建几个中心，病人集中送到那里去治，这样才能攒够病例、做出有说服力的证据。这项研究能在JCO发表，靠的就是长征医院多年积累的单中心样本量。33例看起来不多，但对于百万分之一的病种，已经是相当难得的数字了。

　　作为学生，今晚最大的收获是重新理解了“临床问题驱动科研”这句话。脊索瘤不是什么热门瘤种，没有PD-1的原始创新，也没有CAR-T那样的技术突破，但肖建如团队就是从“复发后无药可用”这个真问题出发，把已有的两个药重新组合，做出了改写治疗格局的成果。这让我反思自己平时看文献时的心态，总是下意识去追热点、找新靶点，却忽略了临床上那些最朴素、最迫切的需求。樊院士常说“办法总比困难多”，前提是你得先看见困难在哪里。以后做研究，我得学着先把目光落在临床真问题上，而不是落在文献的热词上。