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《中国肿瘤患者管理核心科普知识(2026)》——白血病
2026-03-30 16:03

  为贯彻落实《健康中国行动—癌症防治行动实施方案(2023—2030年)》精神,助力实现“癌症防治核心知识知晓率达到80%以上”的目标,中国抗癌协会依托《中国整合肿瘤诊治指南》(CACA指南),持续深化肿瘤防治科普体系建设。

  在2026年全国肿瘤防治宣传周来临之际,正式发布《中国肿瘤患者管理核心科普知识(2026)》与《中国居民防筛核心科普知识(2026)》两大专项科普读物,以标准化、高质量的内容基石,为面向全人群的肿瘤防治科普提供系统支撑。现摘取部分内容,供参阅使用。

  核心观点一:全面评估症状与体征是启动诊断程序的首要环节。

  1.白血病的典型症状有哪些?

  白血病症状源于骨髓正常造血功能受抑制和白血病细胞全身浸润,主要表现为“三系减少”相关症状:贫血导致面色苍白、乏力、心悸;血小板减少引起皮肤瘀点瘀斑、鼻出血、牙龈出血;正常白细胞减少导致反复感染、发热。白血病细胞浸润还可引起骨痛(尤其儿童)、淋巴结和肝脾肿大。出现不明原因的上述症状组合需高度警惕。

  2.儿童反复腿疼为何要警惕白血病?

  儿童急性淋巴细胞白血病常以骨关节痛为首发症状,易被误认为“生长痛”或关节炎。其特点是:疼痛持续且进行性加重、夜间明显、常伴跛行或拒绝行走,并多合并贫血、发热等症状。这是由于白血病细胞在骨髓腔内大量增殖、骨膜受牵拉或浸润所致。

  3.怀疑白血病,首先应该做什么?

  白血病通常会表现出血常规异常,定期体检很重要。如果不适,怀疑白血病,首先应查血常规及外周血涂片。

  核心观点二:血常规与外周血涂片是筛查与初步诊断的基石。

  1.血常规中最关键的异常指标是什么?

  需综合分析“三系”:白细胞计数可能异常增高或降低,血红蛋白下降提示贫血。血小板计数降低(常<50×10?/L)。关键是白细胞分类中可能出现原始或幼稚细胞(仪器也可能提示“幼稚细胞,但以外周血涂片分类为准)。

  2.血涂片显微镜检查为什么不可替代?

  自动化血常规主要提供数量信息,尽管仪器也会给出幼稚细胞的比例,但白血病细胞(通常指原始细胞、幼稚细胞)具有其细胞形态学特征,需要通过外周血涂片染色,检验医生使用显微镜直观观察细胞形态才可识别。因此,判断外周血是否存在原始细胞、幼稚细胞,其比例如何,需要以外周血涂片镜检为准。

  3.报告中的“原始细胞百分比”意味着什么?

  原始细胞是未成熟的造血前体细胞。健康成人外周血中基本为0。任何比例的出现均属异常。当比例≥20%,结合临床表现,可初步考虑为急性白血病。但必须行骨髓检查明确诊断。

  核心观点三:骨髓穿刺与活检是确诊与分型的可靠标准。

  1.为什么必须做骨髓穿刺?

  因为白血病是骨髓来源的疾病。外周血只是“河流”,骨髓才是“源头”。骨髓穿刺能:①直接评估骨髓造血功能;②精确计算原始细胞比例;③获取足够细胞进行全套诊断分型检查(细胞形态学、免疫分型、染色体核型、基因等)。它是确诊、分型、制定治疗方案和评估预后的绝对依据。

  2.骨髓穿刺和活检有何不同?需要都做吗?

  穿刺抽取骨髓液用于细胞形态学、流式、染色体、基因等分析。活检取出一小条骨髓组织,用于观察骨髓结构、细胞密度和纤维化程度等。两者互补,通常同时进行。活检对诊断骨髓纤维化、评估化疗后骨髓恢复状态尤其重要。

  3.骨髓报告需要等待多久?

  通常情况下,完整报告需分阶段出炉:形态学报告(1-2天) 给出原始细胞比例和初步分型。免疫分型报告(3-5天) 明确细胞来源(髓系、淋系等)。细胞遗传学和分子生物学报告(7-14天) 提供染色体核型、融合基因和基因突变信息,这对预后分层和靶向治疗选择至关重要,需耐心等待。

  核心观点四:MICM综合分型是现代精准诊断的核心。

  1.什么是MICM分型?

  这是当今诊断白血病的国际标准体系,包括:M(形态学):显微镜下细胞形态。I(免疫学):流式细胞术检测细胞表面抗原。C(细胞遗传学):分析染色体数目和结构异常。M(分子生物学):检测融合基因、基因突变。四者结合,实现对白血病的精确诊断和风险分层。

  2.免疫分型(流式细胞术)具体起什么作用?

  它像给细胞做“身份鉴定”。通过检测CD系列抗原,可以精确判断白血病细胞是来源于B淋巴细胞、T淋巴细胞还是髓系细胞,并确定其分化阶段。白血病亚型直接决定化疗方案的不同选择。

  3.为什么染色体和基因检查如此重要?

  因为它们是确定预后和选择靶向药的“生命密码”。例如,发现t(9;22)染色体易位(费城染色体),意味着可以应用伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂靶向药物,患者预后极大改善。检测出TP53突变则提示预后较差,化疗缓解后需要进行异基因造血干细胞移植。这些结果是制定个体化治疗方案的基石。

  核心观点五:准确区分急性与慢性白血病是诊疗方向的分水岭。

  1.急性与慢性白血病最根本的区别是什么?

  核心区别在于 “白血病细胞的成熟程度”和“疾病进展速度”。急性白血病:原始幼稚细胞(≥20%)阻滞在早期阶段,病情凶猛,进展以“周”计,必须立即治疗。慢性白血病:细胞分化相对成熟,病情进展缓慢,以“年”计,某些类型慢性白血病早期可能无需治疗仅定期观察,例如慢性淋巴细胞白血病并非所有患者诊断后都需要马上开始治疗。

  2.诊断流程上有何不同?

  急性白血病:一旦血常规和涂片怀疑,需尽快住院,完成骨髓穿刺和MICM分型,并在数天内启动化疗。慢性白血病,如慢性髓系白血病,通常在门诊诊断及治疗,而慢性淋巴细胞白血病未达治疗指征的患者,诊断后也不启动治疗,而是定期复查直至有治疗指征后再开始治疗。

  3.慢性白血病早期常被意外发现吗?

  是的,尤其常见于常规体检发现血常规异常。例如,慢性淋巴细胞白血病可能仅表现为淋巴细胞绝对值持续、缓慢升高;慢性粒细胞白血病可能表现为白细胞总数显著升高伴各阶段粒细胞增多。患者常无任何症状,或仅有轻度乏力。

  核心观点六:基于精准分型的风险适应性治疗是核心原则。

  1.为什么治疗前必须精确分型?

  白血病是数十种疾病的统称,其治疗方案和预后差异巨大。现代治疗遵循 “风险适应性治疗” 原则,即根据MICM分型(形态、免疫、细胞遗传、分子)结果,明确白血病的具体类型,并进一步进行初诊预后危险度分层,不同类型化疗方案不同,而不同预后危险度的患者治疗整体策略不同。精准分型是选择治疗方案的基石。

  2.首次治疗为什么如此关键?

  对于急性白血病,治疗过程通常包括诱导治疗、巩固治疗、维持治疗三个阶段,诱导治疗的目的是疾病获得缓解,巩固和维持治疗的目的是进一步巩固和维持诱导治疗获得的战果——缓解,也就是保持缓解状态、尽量避免复发。如果首次治疗未能获得缓解,无法进入到后续巩固阶段。建议在有经验的血液中心开始规范化治疗。

  3.预后危险度分层是诊断时一锤定音吗?

  诊断时的精准预后危险度分层很重要,但预后危险度分层需要根据治疗反应,尤其是治疗后残留病水平的检测来动态调整,比如低危组的患者也并非都不需要移植,对于化疗后残留病水平下降不理想的患者也需要考虑异基因造血干细胞移植。

  核心观点七:联合化疗是急性白血病治疗的基石。

  1.什么是标准的诱导化疗方案?

  方案因类型而异。急性髓系白血病既往常用“3+7”方案(3天蒽环类药物+7天阿糖胞苷),不适合强化疗的急性髓系白血病可采用维柰克拉联合阿扎胞苷方案。急性淋巴细胞白血病既往常采用长春碱类、蒽环类药物、环磷酰胺、门冬酰胺酶、糖皮质激素等多药联合的化疗方案。以上仅为代表性举例,白血病的化疗方案相对复杂,应在有经验的血液中心接受专业医生治疗。

  2.一个完整的化疗周期是怎样的?

  治疗分阶段:诱导治疗(住院约3-4周,追求完全缓解)。巩固/强化治疗(缓解后进行数周期巩固化疗,进一步清除残留病),不同类型急性白血病的巩固化疗方案及疗程不同。维持治疗也是不同类型白血病的时长和方案不同,应在有经验的血液中心接受专业医生治疗。

  3.化疗期间出现发烧怎么办?

  如发生于院外,必须尽快就医! 化疗后中性粒细胞缺乏期,发烧可能是严重感染的唯一迹象。需紧急住院,使用抗生素抗感染治疗,并进行血培养等检查明确病原菌。自行服药会延误救治,危及生命。

  核心观点八:靶向治疗革命性地改变了特定白血病的治疗格局。

  1.什么是靶向治疗?最成功的例子是什么?

  靶向药能特异性作用于白血病细胞的致癌蛋白分子。最里程碑式的成功是伊马替尼(格列卫)治疗慢性髓系白血病(CML)。它针对BCR-ABL融合蛋因,使CML从致死性疾病变为可长期管理的慢性病,10年生存率从不足50%提升至90%以上,患者生活质量接近常人。

  2.还有哪些重要的靶向药?

  针对不同靶点有不同的靶向药,例如:FLT3抑制剂(如吉瑞替尼);IDH1抑制剂(如艾伏尼布);BCL-2抑制剂(如维奈克拉、利沙托克拉、索托克拉);BTK抑制剂(伊布替尼、泽布替尼、奥布替尼等)。

  3.靶向药可以代替化疗吗?

  目前,对于慢性髓系白血病,口服靶向药单药是一线治疗,基本替代了化疗和干扰素。慢性淋巴细胞白血病靶向药也是一线治疗选择,但对于急性白血病,靶向药还需要与化疗联合,以增强疗效、减少毒性。

  核心观点九:造血干细胞移植是治愈高危白血病的重要武器。

  1.移植的原理是什么?

  这是一种“先摧毁,再重建”的根治性策略。首先用超大剂量化疗/放疗彻底清除患者体内的白血病细胞和异常免疫系统(预处理)。然后将健康的造血干细胞(如同生命的种子)回输,重建正常的造血和免疫功能。它能克服化疗耐药,并提供移植物抗白血病效应。

  2.移植有哪几种类型?如何选择?

  自体移植:使用患者缓解期采集的自身造血干细胞。适用于对化疗敏感、无骨髓侵犯的淋巴瘤等,在急性白血病中对化疗敏感,早期即达到残留病阴性的患者可考虑采用。异基因移植:使用健康供者(同胞、非亲缘或脐带血)的造血干细胞。这是治愈高危和复发白血病的主要手段,但风险更高。选择取决于疾病类型、风险、年龄和供者情况。

  3.移植的主要风险有哪些?

  预处理毒性:对心、肝、肺等重要器官的损伤。

  移植失败:干细胞未成功植活。

  感染:预处理后免疫系统“归零”,及移植后免疫抑制期是感染高风险期。

  移植物抗宿主病:供者免疫细胞攻击患者器官,是常见并发症。

  这些风险严重可危及生命,需在专业移植中心严密管理。

  核心观点十:免疫治疗为复发难治白血病带来新希望。

  1.什么是CAR-T细胞治疗?

  这是一种“活细胞药物”。从患者血液中提取T细胞,在体外通过基因工程装上能识别白血病细胞(如CD19抗原)的“导航头”——嵌合抗原受体,扩增后回输。这些“超级战士”能精准追杀癌细胞。它在复发难治的B细胞急性淋巴细胞白血病中取得了突破性疗效,部分患者可获得长期缓解。

  2.CAR-T治疗的主要挑战是什么?

  细胞因子释放综合征:CAR-T细胞激活后引发的全身炎症反应,表现为高烧、低血压、低血氧等。

  神经毒性:可能出现意识模糊、言语障碍、癫痫大发作等。

  这些风险严重时可危及生命,需接受专业医生治疗,及时处理各种并发症。

  复发:CAR-T细胞尽管相对于化疗对于复发难治急性淋巴细胞白血病有更高的缓解率,但仍有部分患者复发,例如因靶点丢失(如CD19阴性)而复发。

  3.除了CAR-T还有哪些免疫疗法?

  双特异性T细胞衔接抗体(如靶向于CD19的贝林妥欧单抗):像“双面胶”一样,将T细胞和急性淋巴细胞白血病细胞“黏在”一起,激活T细胞来杀伤白血病细胞。抗体药物偶联物(如靶向于CD22的奥加伊妥珠单抗)与表达CD22的急性淋巴细胞白血病细胞结合后被细胞内吞,抗体上偶联的药物就可以精准的杀伤白血病细胞,这些疗法正在改变治疗格局。

  核心观点十一:急性白血病康复是分阶段、多维度整合的长期过程。

  1.急性白血病康复主要分为哪几个关键阶段?

  急性白血病康复是一个动态的连续过程,通常分为三个阶段:急性治疗期(从诱导化疗开始至移植或强化疗后约100天),重点是支持治疗、管理急性毒副作用和预防早期并发症。免疫重建与功能恢复期(治疗结束后1-2年),核心任务是促进免疫系统与骨髓功能恢复、处理慢性疲劳、逐步回归社会。长期生存期(治疗结束2年后),目标是健康监测、管理远期后遗症、预防复发、并实现完全的社会心理适应。

  2.急性白血病康复与实体肿瘤康复有何根本不同?

  根本不同在于“治疗对全身系统特别是造血与免疫功能的深度打击”。急性白血病治疗(强烈化疗、移植)旨在彻底清除全身恶性克隆,这使得患者在康复期面临更长期、更严重的免疫缺陷、骨髓抑制和感染风险。康复的核心是“系统性重建”,而非仅仅是局部功能的恢复,且管理强度和时间跨度通常更大。

  3.康复的核心目标是什么?

  目标是多层次的:首要目标是维持疾病缓解,预防复发。在此基础上的功能性目标包括:重建正常的造血与免疫功能、恢复体能和生活自理能力、管理治疗相关远期毒性(如心脏、内分泌损伤)、促进心理社会回归(重返学习、工作、家庭角色)。

  核心观点十二:免疫系统与造血功能重建是康复的生理基石。

  1.治疗结束后,免疫系统和血象多久能恢复正常?

  恢复时间因治疗强度而异。血常规(中性粒细胞、血小板、血红蛋白)通常在化疗间歇期或结束后数周内逐渐回升至安全水平。但免疫功能完全重建,特别是T细胞、B细胞的多样性恢复,是一个漫长的过程,通常需要6个月至2年甚至更久。自体干细胞移植比重度化疗恢复慢,异基因移植则因使用免疫抑制剂,重建过程更为复杂和长期。

  2.在免疫低下期,如何预防危及生命的感染?

  这是康复初期的“头等大事”。必须严格执行:①个人卫生:勤洗手,做好口腔、肛周护理。② 避免接触:远离患病人群,避免去人群密集场所。③饮食安全:确保食物洁净全熟,不饮用生水。④警惕信号:任何发热都需立即就医,切勿自行服药。

  3.如何通过饮食支持造血和免疫重建?

  营养支持至关重要。原则是 “清洁、均衡、高蛋白” 。“清洁”指所有食物需充分加热煮熟,避免生食,防止食源性感染。“均衡”需摄入足量蔬菜水果以获取维生素和抗氧化剂。因蛋白质是细胞修复和免疫球蛋白合成的原料,应保证鱼、禽、蛋、奶及豆制品等“高蛋白”的充足摄入,但化疗期间消化功能减弱,也需避免过多高蛋白食物摄入后导致消化系统问题。必要时可在营养师指导下使用营养补充剂。

  核心观点十三:严密且终身的随访监测是巩固康复成果的关键。

  1.治疗结束后,为什么要终身定期复查?

  随访有三个核心目的:①监测疾病复发:这是最主要目的。白血病复发大多发生在治疗结束后2-3年内,但远期复发也可能。②管理治疗相关远期副作用:监测心、肺、肝、肾、内分泌功能及第二肿瘤风险。③提供持续的健康指导与心理支持。

  2.随访的频率和常规项目有哪些?

  频率遵循“先密后疏”原则:治疗结束第1-2年,每1-3个月一次;第3-5年,每6个月一次;5年后,每年一次。每次随访通常包括:详细问诊与体格检查、全血细胞计数(监测血象)、生化全项(评估器官功能)。骨髓穿刺的具体随访频次在不同白血病类型有所不同,应按专业医生要求进行。

  3.哪些迹象可能提示复发?该如何处理?

  需警惕的迹象包括:再次出现不明原因的发热、骨痛、乏力、出血倾向,或无法解释的血细胞计数异常(如血小板或血红蛋白进行性下降)。一旦出现任何可疑迹象,必须立即联系您的主治医生,进行进一步检查(通常包括骨髓检查)。早期发现和干预对处理复发至关重要。

  核心观点十四:儿童及青少年白血病康复需特别关注生长发育与远期生活。

  1.儿童白血病康复的最大挑战是什么?

  挑战在于“与时间赛跑”。治疗在杀死癌细胞的同时,也可能影响正常生长发育。核心问题包括:生长发育迟缓或停滞、神经认知功能损害(如注意力、记忆力、执行功能下降,可能与颅脑放疗或大剂量甲氨蝶呤相关)、性腺功能损伤影响未来生育、以及心理社会适应困难(如重返校园的障碍)。

  2.如何监测和干预儿童的神经认知后遗症?

  需要定期进行“神经心理评估”,由专业心理学家在孩子治疗结束后、入学前等关键节点进行评估。如果发现认知功能受损,应尽早进行认知康复训练和教育干预。家长和学校需保持沟通,为孩子争取必要的学习支持和资源,这对其长期学业成就和社会功能至关重要。

  3.儿童康复期营养有什么特殊要求?

  儿童处于快速生长期,营养需求更高。应在“清洁、高蛋白”基础上,保证充足的热量和全面营养素(特别是钙和维生素D以促进骨骼健康)。对于因治疗导致味觉改变、食欲不振的孩子,需要更具创意和耐心的喂养方式,必要时使用营养补充剂,防止营养不良影响生长。

  核心观点十五:异基因造血干细胞移植后的康复具有特殊性和长期性。

  1.异基因造血干细胞移植后康复最大的不同是什么?

  不同在于,患者重建的是一个“供者来源”的全新免疫系统。这带来了两个核心任务:①预防和管理移植物抗宿主病(GVHD):这是供者免疫细胞攻击宿主器官的疾病,是移植后长期康复的主要挑战。②在新免疫系统下重新适应:包括免疫重建更慢、感染风险模式不同、药物相互作用等。

  2.如何管理慢性移植物抗宿主病(cGVHD)?

  cGVHD可影响皮肤、口腔、眼、肝脏、肺、消化道等,像一种“自身免疫病”。管理是综合性的:长期服用免疫抑制剂(如环孢素、他克莫司、皮质激素)并缓慢减量;针对特定器官症状进行局部治疗(如眼用滴眼液、皮肤护理);坚持高强度的感染预防;进行功能康复(如拉伸预防关节挛缩、肺功能锻炼)。患者需学会自我观察,定期向移植团队报告症状变化。

  3.移植后长期生活管理的核心是什么?

  核心是“平衡”:在免疫抑制剂控制GVHD和维持一定免疫功能、预防感染之间取得平衡。这要求:严格遵医嘱服药和复查;永远保持对感染的警惕;保护皮肤和黏膜完整性;坚持健康生活方式(戒烟酒、均衡饮食、温和锻炼);保持与移植中心的终身联系。成功移植意味着开启了需要精心管理的“第二次生命”。

  本文摘录自《中国肿瘤患者管理核心科普知识(2026)》

 

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