2026年3月17日，由中国抗癌协会主办的CACA前沿播第45期在线上圆满落幕。本期聚焦肝内胆管癌治疗重大突破，复旦大学附属中山医院樊嘉院士、周俭院士、施国明教授团队牵头的多中心II/III期临床试验成果重磅亮相。该研究发表于国际顶刊《新英格兰医学杂志》（NEJM），证实原创GOLP新辅助方案可显著延长可切除伴高危复发因素肝内胆管癌患者的无事件生存期（EFS），填补了国际该领域高级别证据空白。

　　中国抗癌协会理事长樊代明院士，中国医学科学院肿瘤医院蔡建强教授，中国科学技术大学附属第一医院刘连新教授，海军军医大学第三附属医院周伟平教授，复旦大学赵耐青教授等行业大咖出席会议并点评讨论。会议由中山大学肿瘤防治中心孙颖教授、中山大学附属第一医院匡铭教授先后主持，通过中国抗癌协会APP、视频号、丁香园、医师报等多家媒体平台同步直播，线上医务工作者齐聚云端参与观看。

　　孙颖教授主持会议

　　中山大学肿瘤防治中心孙颖教授表示，本次研究以“全球首创、中国原创、迎难而上、顶刊认可”四大亮点，成为肝内胆管癌治疗的里程碑。其核心价值在于填补了高危可切除肝内胆管癌新辅助治疗的国际空白，自主设计的GOLP方案实现生存翻倍，EFS从8.7个月延长至18.0个月，且安全性可控。研究打破了“先手术再辅助治疗”的传统模式，确立了“新辅助+手术+辅助”的三明治策略，从源头控制微转移，为临床提供了高级别循证支持，标志着中国方案已具备改写全球指南的实力。

　　匡铭教授主持会议

　　中山大学附属第一医院匡铭教授指出，该研究的成功是多学科协作与整合医学理念的生动实践。主创团队基于前期扎实的基础研究与二期临床数据，精准锁定高危人群，采用II/III期无缝设计，既保证了研究效率，又确保了结果可信度。研究不仅证实了新辅助方案的疗效，更推动了肝胆肿瘤治疗理念从“以手术为中心”向“以疾病生物学控制为核心”的转变，为其他实体瘤围手术期治疗提供了可借鉴的范式，充分体现了中国肿瘤研究的体系化创新能力。

　　理事长致辞

　　樊代明院士致辞

　　中国抗癌协会理事长樊代明院士重申了CACA前沿播的核心定位：聚焦今年国际顶刊主刊发表的中国原创成果，作者需为中国学者（含港澳台），且研究需与CACA指南、HIO杂志相关联，同时需经专家委员会推荐及作者自愿参与。他指出，2025年中国学者在国际顶刊发表肿瘤领域论文近50篇，2026年成果仍呈爆发式增长，前沿播已成为展示中国原创实力的核心窗口。

　　樊代明院士强调，协会通过严格筛选机制，确保平台内容的权威性与专业性，推动中国成果走向世界。本期NEJM研究由中国学者自主设计、全程主导，是肝胆肿瘤领域的重大突破，彰显了中国从“跟跑”到“领跑”的转变，为全球难治性肿瘤治疗提供了新范式。

　　背景介绍及概念

　　樊嘉院士作报告

　　复旦大学附属中山医院樊嘉院士详细阐述了研究背景与核心诉求。肝内胆管癌是仅次于肝细胞癌的第二大原发性肝癌，占比10%-15%，且发病率呈逐年上升趋势。其发病隐匿、恶性程度高，约三分之一患者可接受手术切除，但术后复发率高达75%，伴高危因素（肿瘤直径>5cm、血管侵犯、淋巴结转移等）患者的年复发率达43%，5年生存率仅25%-40%。

　　目前，国际上缺乏针对该人群的高级别新辅助治疗证据，NCCN、ESMO等指南均未推荐明确方案，临床亟需有效策略降低复发、延长生存。樊嘉院士团队前期研究证实，GOLP方案在晚期肝内胆管癌中客观缓解率（ORR）达80%，为开展新辅助治疗研究奠定了坚实基础，最终设计了这项多中心随机对照II/III期临床试验。

　　蔡建强教授点评

　　中国医学科学院肿瘤医院蔡建强教授指出，肝内胆管癌是肝胆肿瘤领域的“硬骨头”，过去中国在该领域国际话语权不足。而樊嘉院士团队带领中国学者持续深耕，从共识制定到指南更新，再到如今的顶刊成果，逐步实现了从“跟跑”到“领跑”的跨越。该研究恰逢健康中国2035目标推进关键期，其成果将为肝癌防治目标的实现提供重要支撑，也为全球肝胆肿瘤诊治贡献了中国智慧。

　　刘连新教授点评

　　中国科学技术大学附属第一医院刘连新教授补充，该研究是中国肝胆外科界在NEJM发表的首篇具有长期随访数据的论著，意义重大。研究精准锁定高危复发人群，通过新辅助治疗清除微转移灶、降低肿瘤负荷，不仅提高了R0切除率，更延长了患者生存，为其他肿瘤的新辅助治疗提供了重要借鉴。前期系列研究与本次III期成果形成完整证据链，充分体现了中国研究的系统性与创新性。

　　研究结果及创新点

　　施国明教授作报告

　　复旦大学附属中山医院施国明教授详细汇报了核心研究数据。该研究在全国11家中心纳入178例可切除伴高危复发因素的肝内胆管癌患者，按1:1随机分为新辅助组（88例）与对照组（90例）。新辅助组术前接受3周期GOLP方案治疗，术后接受卡培他滨辅助治疗；对照组直接手术，术后行卡培他滨辅助治疗。

　　中位随访16.9个月结果显示，新辅助组中位EFS达18.0个月，显著优于对照组的8.7个月，2年EFS率分别为37% vs 25%；客观缓解率（ORR）达55%，R0切除率95%，主要病理缓解率（MPR）19%，病理完全缓解率（pCR）5%，且4例pCR患者均无瘤生存。生存获益方面，新辅助组2年总生存率（OS）达79%，较对照组的61%降低57%的死亡风险，展现出明确的OS获益趋势。安全性上，新辅助治疗阶段≥3级治疗相关不良事件发生率仅26%，无治疗相关死亡，且未增加手术难度及并发症风险，手术时间、出血量与对照组无显著差异。

　　周伟平教授点评

　　海军军医大学第三附属医院周伟平教授指出，该研究的成功源于扎实的基础研究积累与精准的临床问题切入。主创团队基于前期80%ORR的二期研究结果，大胆开展III期试验，体现了科学严谨的研究态度。研究独辟蹊径，聚焦临床热点与难点，其结果不仅改写了肝内胆管癌的治疗格局，也为其他难治性肿瘤的研究提供了“从基础到临床”的完整范式，彰显了中国肝胆肿瘤研究的引领地位。

　　赵耐青教授点评

　　复旦大学赵耐青教授从统计角度强调，研究设计极具巧思：精准选择高危人群，确保了对照组EFS较短，便于观察新辅助治疗的获益；采用II/III期无缝设计，高效利用样本资源，缩短了研究周期。中期分析显示EFS翻倍，OS曲线分离明显，虽因中期分析统计要求未达显著差异，但后续随访极有可能获得OS阳性结果，为新辅助治疗的价值提供更充分的证据，堪称肿瘤新辅助治疗研究的经典范例。

　　临床价值与后续研究方向

　　周俭院士作报告

　　复旦大学附属中山医院周俭院士阐述了研究的临床价值与未来布局。该研究是国际首个针对高危可切除肝内胆管癌的阳性新辅助III期研究，其成果已快速转化为临床实践——目前对于肿瘤较大、伴血管侵犯或CA19-9升高的患者，术前GOLP新辅助治疗已成为常规策略，有效降低了手术难度与复发风险。

　　未来研究将聚焦三大方向：一是拓展适应症，探索GOLP方案在胆囊癌、肝外胆管癌等其他胆道肿瘤中的疗效；二是优化治疗方案，探索在现有方案基础上增加放疗等手段的协同作用；三是深化多学科协作，进一步完善围手术期诊疗流程，推动影像、病理、内科、外科等多学科深度融合。周俭院士强调，研究的成功离不开多学科团队的紧密配合，未来将持续推动中国方案走向全球，为更多胆道肿瘤患者带来希望。

　　理事长总结

　　樊代明院士总结

　　樊代明院士在总结中高度肯定了该研究的里程碑意义，称赞复旦中山团队“敢于啃硬骨头”，体现了顶尖医院的责任与担当。他指出，肝内胆管癌发病率虽低于肝细胞癌，但恶性程度更高、治疗手段有限，该研究的突破为这类难治性肿瘤的治疗提供了新路径。

　　樊代明院士强调，肿瘤治疗应遵循“All for cancer”“For all cancer”“For cancer all”的三All理念：针对单个肿瘤需整合多种治疗手段，而非局限于单一技术；需关注所有肿瘤类型，尤其是小众难治亚型；需以患者为中心，不仅追求生存延长，更要重视康复与生活质量提升。他建议团队持续随访至总生存期（OS）成熟，同时关注患者术后康复，为研究价值提供更完整的证据。