2026年1月29日晚，由中国抗癌协会主办的“CACA前沿播”第41期线上学术会议顺利举行。本期会议围绕一项发表于《新英格兰医学杂志》的原创研究展开深入交流。中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）施均、熊海清教授团队首次系统证实，靶向CD19的CAR-T细胞疗法可用于治疗难治复发性自身免疫性溶血性贫血（AIHA），并促使患者实现长期无药缓解，标志着我国在细胞与基因治疗拓展至自身免疫性疾病领域取得实质性突破。

　　本次会议由中山大学肿瘤防治中心孙颖教授、重庆大学附属肿瘤医院刘耀教授主持，中国抗癌协会理事长樊代明院士，浙江大学医学院附属第一医院黄河教授、海军军医大学第一附属医院赵东宝教授、华中科技大学同济医学院王伟教授等多位顶尖专家进行点评。会议通过协会APP、视频号、丁香园等41家平台同步直播，累计观看人次高达691万，显示出该研究成果在学界与临床领域的广泛关注度。

　　孙颖教授主持会议

　　刘耀教授主持会议

　　会议伊始，大会主席孙颖教授介绍了“CACA前沿播”作为中国抗癌协会打造的重磅学术平台，旨在传播中国学者在国际舞台上的顶尖科研成果。截至本期，平台已成功举办41期，累计观看量突破2.83亿人次，成为连接前沿科学与临床实践的重要桥梁。

　　理事长致辞

　　樊代明院士致辞

　　中国抗癌协会理事长樊代明院士在致辞中指出，中国抗癌协会正持续推进“四维一体”发展战略，其中“前沿播”承担着展示中国原创医学成果的重要使命。近一年多来，中国学者在国际顶级医学期刊发表论文近50篇，呈现加速增长态势。本项将CAR-T技术由肿瘤治疗拓展至良性血液病的研究，体现了我国在医学创新与临床转化方面的系统能力。

　　研究背景和关键科学问题

　　施均教授作报告

　　中国医学科学院血液病医院施均教授首先阐述了自身免疫性溶血性贫血“易复发、多难治”的严峻临床背景。疾病虽属“良性”，但传统激素、免疫抑制剂治疗下，约60%患者无效、依赖或复发，长期用药易发生严重感染、脓毒症、血管栓塞及溶血急性发作，致残致死率高达20%，全因病死率是普通社区居民的5-9倍。因此，研发能实现临床治愈、让患者摆脱药物依赖的创新疗法，成为临床亟待解决的迫切需求。

　　团队创新性地提出科学假设：利用靶向CD19的CAR-T细胞，深度清除致病性B细胞，实现免疫系统的“重建”与“重置”，达到一次治疗、长期无药缓解的临床治愈目标。这不仅是治疗肿瘤，更是通过免疫整合，为自身免疫性疾病提供根治性策略。

　　赵东宝教授点评

　　海军军医大学第一附属医院赵东宝教授点评：自身免疫病复发的关键在于骨髓等微环境中的致病细胞难以清除，而CAR-T具备深度清除能力，代表了治疗理念上的实质性进展。同时，他比较了CAR-T与CAR NK等不同细胞疗法的特点，为后续技术优化提供了参考。

　　黄河教授点评

　　浙江大学医学院附属第一医院黄河教授盛赞该研究是“从临床重大需求出发，凝练科学问题，并用最新技术实现突破”的典范。他指出，CAR-T在肿瘤治疗中的成熟，为跨界解决自身免疫病这一全球性难题提供了可能，彰显了中国学者的智慧与整合医学的力量。

　　研究结果

　　李若难教授作报告

　　中国医学科学院血液病医院李若难博士后多方面阐述研究取得了显著疗效与良好的安全性。纳入研究的11例对至少三线治疗无效的难治复发患者，单次输注自体CD19 CAR-T细胞后，均获得快速完全缓解，治疗后1月、3月整体缓解率分别为91%和100%；获得部分缓解的中位时间16.5天，达到完全缓解中位时间45天。中位随访12.2月，无药物治疗缓解中位时间达到11.5个月，2例患者在7.3月和8.5月复发后，经BCMA×CD3双特异性抗体二次挽救治疗后也处于持续缓解中。尤为关键的是，患者治疗安全性良好。9例出现轻度细胞因子释放综合征，仅1例患者出现神经毒性，随访期间并未观察到＞4级的感染事件，通过整合位点的监测，未发现与CAR-T相关的第二肿瘤证据。这一疗法为常规药物治疗失败的患者提供了一种新的挽救性治疗方案。

　　王伟教授点评

　　华中科技大学同济医学院王伟教授从神经免疫学角度补充，其团队已将CAR-T应用于部分神经系统自身免疫病，取得超过80%的有效率。他指出，中国团队正在多个自身免疫病领域形成系统性探索，有望推动该疗法更广泛的临床转化。

　　临床运用前景和展望

　　熊海清教授作报告

　　中国医学科学院血液病医院熊海清教授从基础研究角度，揭示了疗效背后的免疫重塑机制及少数复发病例的奥秘。通过单细胞多组学技术团队证实CAR-T治疗后，患者体内的B细胞谱系是以初始B细胞为主，而致病性的记忆B细胞和浆细胞则被显著清除，实现了真正的“免疫重置”。

　　对于2例复发患者，团队通过单细胞多组学数据分析，提出由活化CD4+T细胞、B细胞及BCMA阳性长寿命浆细胞组成并相互作用的疾病复发特异免疫微环境理论，深入理解“长期缓解”与“复发”背后的免疫学机制奠定了坚实基础。基于发现的BCMA靶点，我们对复发患者行BCMA×CD3双特异性抗体（T细胞衔接器，TCE）二次挽救治疗成功，至此，研究团队在国际上率先搭建起AIHA细胞免疫治疗新体系：常规药物治疗失败后接受自体CD19 CAR-T细胞治疗，BCMA×CD3双特异性抗体二次挽救治疗CAR T细胞治疗复发的患者。这一细胞免疫治疗新体系为AIHA患者带来临床治愈的希望。

　　总体来说，CAR-T细胞治疗在自免疫疾病中的应用前景广阔，具有实现长期缓解的潜力，通用型CAR-T和in vivo CAR-T的发展带来了从理念到范式的根本性革新，有望极大提升治疗可及性。但仍需多中心及大规模研究来进一步观察和验证。此外，治疗程序的持续优化、多靶点的探索及成本的降低将是未来发展的关键方向。

　　理事长总结

　　樊代明院士总结

　　樊代明院士在会议总结中指出，该研究体现了跨学科整合的价值——以肿瘤领域成熟的CAR-T技术，解决内科自身免疫病长期存在的治疗难题。肿瘤与自身免疫病本质上均源于免疫失衡，此次成功提示未来医学将更加重视系统层面的整体调控。他强调，这不仅是一项技术突破，更代表着治疗理念的演进。面向未来，应进一步推动整合医学发展，培养具备系统思维能力的复合型医学人才，加速原创成果向临床实践转化。