导语 Introduction
在2025中国整合肿瘤学大会(CCHIO)开幕式上,对2025年中国抗癌协会科技奖和青年科学家奖进行了颁奖。中国抗癌协会科技奖是经国家科技部批准的全国肿瘤医学领域唯一的社会科技奖励。本奖项授予应用先进科学技术,在肿瘤防治医学等方面作出突出贡献的医学科技工作者和单位。其中,中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授团队凭借《儿童肿瘤治疗新策略的建立与机制研究》项目荣获科技奖一等奖。【ONCO前沿】携手中国抗癌协会打造独家「科技有约」采访间,本期邀请到中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授做客采访间,分享其深耕儿童肿瘤领域十余年的科研心路与体系构建历程。
专家简介
张翼鷟 教授
中山大学肿瘤防治中心
中山大学肿瘤防治中心
教授,主任医师,博士生导师, 博士后合作导师
儿童肿瘤科主任,神经母细胞瘤首席专家
华南肿瘤学国家重点实验室 PI,中山大学肿瘤防治中心学术委员会委员
国家卫健委儿童血液病恶性肿瘤专家委员会 副主任委员
国家卫健委儿童血液病恶性肿瘤专家委员会 实体肿瘤内科专委会 主任委员
中国抗癌协会血液转化专委会 候任主委
中国抗癌协会儿童肿瘤专委会 常委
中国研究型医院协会儿童肿瘤专业委员会 副主任委员
中国医师协会儿科分会肿瘤学组 副组长
《中国小儿血液与肿瘤杂志》副总编辑
广东省抗癌协会小儿肿瘤专委会 候任主委
广东省精准医学应用学会儿童肿瘤分会 主任委员
一、 回溯攻坚之路:临床研究的挑战与价值实现
本次获奖项目围绕儿童实体肿瘤治疗新体系的建立,在以下四个关键领域取得重要突破:
1、创新临床研究模式,攻克罕见病研究难题
针对儿童实体肿瘤发病率低、病例稀缺的特点,我们建立了独特的临床研究路径。通过优化患者招募流程,构建多中心协作网络,有效解决了罕见病临床研究的实施困境。在保障研究质量的同时,我们特别注重患者权益保护,形成了具有示范意义的研究伦理实践模式。
2、加速新药研发转化,填补治疗空白
项目成果直接推动了治疗药物的创新进程,成功促进一款儿童罕见肿瘤靶向药物获批上市,实现了该治疗领域的重大突破。我们建立的从临床研究到新药上市的转化路径,为后续创新药物研发提供了重要参考。
3、建立循证医学体系,规范临床用药
针对超说明书用药这一临床难题,我们通过系统的研究者发起研究,为药物合理使用提供了高级别循证依据。建立了完整的研究标准操作流程,包括方案设计、药企合作和质量控制等环节,有效解决了儿童用药证据缺乏的问题。
4、完善儿童用药数据,支持精准治疗
我们重点开展了儿童药代动力学研究,建立了适合儿童特点的研究模型。通过优化研究设计,获得了宝贵的儿童药代动力学参数,为儿童用药剂量的精准确定提供了科学依据。
这些成果的取得,得益于医疗机构、药企、科研院所等多方力量的协同创新。最终,项目不仅获得了学术认可,更重要的是为改善患儿预后、造福患者家庭作出了实质贡献。
二、 剖析诊疗困局:精准医学引领未来方向
儿童肿瘤防治工作正面临严峻挑战,亟需建立新的诊疗体系应对当前困局,其主要现状和发展方向可归纳为以下三点:
1、全球视野下的疾病重负
数据显示,我国儿童肿瘤医疗负担位居全球第二,已成为仅次于意外伤害的儿童第二大死因。这一严峻现状要求我们必须从战略高度重新审视儿童肿瘤防治体系,加大投入力度,创新防治策略。
2、诊疗发展的双轨态势
经过数十年发展,儿童白血病、淋巴瘤等血液肿瘤疗效显著提升,治愈率大幅提高,社会认知度不断增强。然而,儿童实体肿瘤领域仍面临巨大挑战,特别是高危类型预后不佳,生存率提升缓慢,成为当前儿童肿瘤治疗的主要短板。
3、精准医疗开辟新路径
传统化疗在实体瘤治疗中已显现明显局限性。基于多组学分子检测的精准诊断、预后分层技术将成为破局关键。由此发展的靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗等创新疗法,正推动儿童实体肿瘤治疗进入新的发展阶段,为改善患儿预后带来希望。
这一体系的重构需要多方协同推进,从诊断技术、治疗手段到全程管理进行全面创新,最终实现儿童肿瘤整体诊疗水平的提升。
三、 驱动研究创新:前沿疗法的探索与实践
我们突破传统三大治疗模式,聚焦两大核心问题:儿童靶向与免疫治疗的安全有效性,及其耐药机制。针对免疫治疗效果欠佳的患儿,我们创新提出靶免联合方案并成功临床转化;同时,NK细胞治疗儿童神经母细胞瘤研究已获国家批准,正推动其向常规治疗迈进。
免疫治疗方面,我们率先在儿童实体瘤中开展应用探索。在淋巴瘤和部分罕见癌症中取得了令人鼓舞的疗效,同时证实了免疫检查点抑制剂在儿童患者中具有良好的安全性和耐受性。
靶向药物领域,通过参与国际多中心研究,我们揭示了新型靶向药物的耐药机制,为二代药物研发奠定基础。在国产二代靶向药研发中,我们作为领航单位,通过患者招募推动了该药物在国内获批,相关成果在国际会议上获得高度认可。
四、 构建协同范式:多学科诊疗的融合与升华
儿童实体肿瘤的治疗需要更加广泛的学科支持。自2010年建立多学科团队以来,我们的MDT团队不断壮大完善:
我们坚持每周举行MDT讨论,各学科专家充分交流,最终为患者制定个体化的治疗方案。在这个过程中,儿童肿瘤化疗团队承担着牵头角色,但始终离不开放疗、外科、核医学、影像、病理、介入、营养、内分泌等团队的大力支持。
这种协作关系超越了简单的支撑模式。每个参与学科都能在MDT平台上发展独特的技术优势:核医学团队利用患儿群体优势,开展半剂量PET-CT等创新研究;手术团队通过跨院合作,推动儿童头颈部肿瘤外科技术进步;放疗团队则在积累丰富经验的基础上,实现从技术实践到学术引领的跨越。
MDT模式真正实现了多方共赢:各学科在协作中获得发展,最终让患者获得最佳治疗效果。
五、 践行人文理念:全面照护与科学普及并重
儿童肿瘤学科具有其特殊性。患儿家庭关注度极高,每个孩子的病情都牵动着整个家庭的心。因此,我们不仅要治愈疾病,更要关怀心灵。
我们通过拍摄公益科普宣传片,提高公众对儿童罕见肿瘤的认知,助力早期发现和及时治疗。与公益组织合作设立专项基金,为经济困难的家庭提供支持。引入爱心人士提供心理安慰、游戏陪伴和艺术教育,设立病房学校,确保患儿在治疗期间不中断学业。
这些举措旨在向孩子们传递医学的温度,缓解家长的焦虑与悲伤,共同树立战胜疾病的信心。同时,我们积极践行“早诊早治”理念,通过专题学术会议、科普宣传等多种形式,从专业层面和社会层面不断提升公众健康意识。
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