首都医科大学附属北京天坛医院 刘海龙

　　站在这个荣誉的殿堂，手捧这份沉甸甸的奖项，我们项目团队——来自首都医科大学附属北京天坛医院、上海交通大学、首都医科大学、首都医科大学附属北京儿童医院的刘海龙、姜涛、唐玉杰、田雨、邱晓光、李春德、王微等成员，心中充满了无限的感慨与感激。这份荣誉，不仅是对我们过往工作的肯定，更是对“儿童小脑髓母细胞瘤智慧诊疗与治疗抵抗干预策略研究”这一项目所承载的使命与价值的认可。它属于每一位在儿童罕见肿瘤研究这片荆棘之地默默耕耘、不懈求索的同行者，属于所有支持我们前行的单位、合作者与家人，更属于那些以惊人勇气与病魔抗争的孩子们和他们的家庭。

　　一、使命驱动：为儿童生命健康与国家科技战略贡献力量

　　儿童是国家的未来，民族的希望。然而，一个严峻的现实是，目前中国儿童中枢神经系统肿瘤的发病率和死亡率均位居全球首位，严重威胁着我国儿童的生命健康。其中，髓母细胞瘤作为儿童颅内最常见的恶性肿瘤，以其小脑起源、易压迫脑干、发病急、病情重、恶性程度高等特点，成为儿科肿瘤领域一块难啃的“硬骨头”。约一半的患者在五年内面临复发，复发后的五年生存率尚不足10%，诊疗形势极其严峻。然而，相较于其他常见肿瘤，社会与国家对此类罕见儿童肿瘤的关注度和资源投入，长期以来存在巨大缺口。

　　正是这种巨大的需求与现实的落差，激发了我们团队强烈的使命感和责任感。我们深知，攻克儿童髓母细胞瘤，不仅关乎一个个鲜活幼小的生命，关乎无数家庭的幸福与完整，更是提升我国儿童整体健康水平、响应“健康中国”战略、践行生命至上理念的必然要求。同时，在脑科学、精准医疗被视为国家科技战略重要方向的今天，深入探索儿童脑肿瘤这一前沿领域，构建自主创新的诊疗体系，对于提升我国在相关领域的国际话语权和核心竞争力，具有深远意义。因此，我们从立项之初，便将目标锚定在：不仅要解决临床迫在眉睫的难题，更要致力于建立符合中国儿童特点的、国际领先的智慧诊疗与干预策略体系，为我国儿童生命健康事业和科技自强自立贡献绵薄之力。

　　二、筚路蓝缕：罕见肿瘤研究路上的艰辛求索

　　回首研究历程，可谓一路风雨，充满艰辛。儿童髓母细胞瘤作为罕见病，病例资源相对稀缺，高质量的生物样本和临床数据获取不易。我们依托国际多中心合作，一点点构建起宝贵的专病队列和多组学数据库，这背后是无数个日夜的沟通协调、严谨的数据采集与标准化工作。每一步探索，都如同在迷雾中寻找微光。

　　基础研究的挑战：要实现精准诊疗，必须深入理解肿瘤的本质。我们致力于揭示髓母细胞瘤发生、复发进展的分子机理。这是一个极其复杂的过程，犹如解读一部天书。从肿瘤始动阶段增强子甲基化状态对SHH通路的微妙影响，到复发阶段肿瘤微环境中各种细胞如何“助纣为虐”，维持肿瘤的干性与增殖，我们需要在分子、细胞、动物模型等多个层面进行反复验证。描绘肿瘤干细胞的空间动态演化规律，更是需要借助尖端的技术和精细的分析。失败是家常便饭，一个假设的推翻，可能意味着数月甚至数年的努力需要重新规划。实验室里不灭的灯火，记录了我们团队对科学真理的执着追求。

　　临床转化的瓶颈：将基础研究的发现转化为临床可用的策略，是另一重考验。针对不同分子亚型、不同进展阶段的差异化机理，研发有效的靶向治疗和克服治疗抵抗的方法，难度巨大。我们尝试了多种抗体靶向策略，探索“老药新用”的可能，并自主研发纳米颗粒负载核酸治疗体系以提升脑室内药物浓度。每一个候选策略的筛选、优化、安全性有效性评估，都需要经过严格的体外和体内实验，过程漫长而充满不确定性。看到几乎无药可医的复发患儿在尝试新疗法后可能获得一线生机，是我们坚持下去的最大动力，但同时也承受着巨大的压力和对疗效的殷切期盼。

　　跨学科协作的磨合：本项目涉及临床医学、基础医学、生物信息学、材料科学、人工智能等多个领域，成功的背后是跨单位、跨学科团队的紧密协作。如何让不同背景的专家高效沟通、深度融合，将各自优势发挥到极致，本身就是一个复杂的系统工程。我们通过定期研讨会、联合攻关、资源共享，逐步打破了学科壁垒，形成了强大的创新合力。

　　正是这份对科学初心的坚守，对生命健康的敬畏，支撑着我们团队跨越了重重障碍。每一篇论文的发表，每一项专利的授权，背后都凝结着团队成员无数的心血与智慧。

　　三、砥砺前行：成果初现与未来展望

　　构建智慧诊疗体系：基于国际多中心队列和多组学数据，我们鉴定了关键的高危基因，并将分子遗传信息成功整合进分层体系，构建了人工智能辅助的智慧诊疗决策系统，为个体化、智能化诊疗方案的制定提供了有力工具。

　　揭示关键分子机理： 系统揭示了肿瘤发生和复发过程中的核心分子事件，特别是阐明了增强子调控和肿瘤微环境在维持肿瘤干性中的重要作用，为干预提供了新的靶点。

　　创新治疗策略： 研发了多种靶向治疗策略，探索了“老药新用”的潜力，并利用自主研发的纳米递送系统改善药物分布，为克服治疗抵抗、延长患者生存带来了新的希望。

　　项目已发表SCI及中文核心期刊论文100余篇，包括高被引论文和封面论文，授权发明专利7项，培养了多名高层次人才，成果已推广至多家区域医疗中心，产生了良好的社会效益。这些成绩的取得，离不开各级主管部门的支持、合作单位的通力协作、团队成员的辛勤付出以及患者家庭的信任。

　　四、再接再厉：为守护生命之光永不止步

　　这份奖项，是对我们过去工作的总结，更是我们迈向新征程的起点。我们清醒地认识到，儿童髓母细胞瘤的攻坚战远未结束，仍有太多未知需要探索，太多难题需要攻克。复发和转移仍是悬在患儿头上的利剑，长期生存者的生活质量需要更多关注，诊疗技术的可及性和普惠性有待进一步提高。展望未来，我们团队将继续秉持“以患儿为中心”的理念，在现有成果基础上，向更深处迈进：

　　深化机制研究，进一步解析肿瘤异质性、治疗抵抗及微环境相互作用的深层机制；优化诊疗方案：持续完善智慧诊疗体系，推动更精准的风险分层和动态监测；加速新药研发：推进已有靶向策略和纳米药物的临床前及临床转化研究，探索更多联合治疗模式；扩大应用范围，加强成果推广与合作网络建设，惠及更多患儿；关注全程管理，从诊断、治疗延伸到康复、长期随访与心理支持。

　　雄关漫道真如铁，而今迈步从头越。我们坚信科技的力量终将驱散病魔的阴霾。这份荣誉将化作我们继续前行的不竭动力。我们将以更加饱满的热情、更加坚定的步伐，携手各界力量，在守护儿童生命健康的征途上砥砺前行，争取早日实现更大的突破，让更多孩子重获健康，让更多家庭重现欢笑，为提升我国儿童肿瘤诊治水平、为建设健康中国和科技强国贡献我们全部的力量！