随着数字化技术、信息化平台的快速发展，真实世界研究的关注度日益增加，要产生高质量真实世界证据，既需要完整、准确和可用的数据，还需要通过科学合理的研究设计和数据分析过程。近年来，各国政府和监管机构纷纷出台政策以规范和促进真实世界研究的发展，鼓励深入挖掘医疗大数据、创新研发模式、加速药品研发、服务监管决策、评价医药产品的安全性和有效性。我国真实世界研究框架体系也持续完善，截至目前，CDE已发布5个真实世界研究相关《指导原则》以科学规范地设计真实世界研究。真实世界研究在近些年来快速发展，但仍存在数据分布零散、数据异质性强、混杂和干扰因素多、伦理及安全问题，并且缺乏评判标准来衡量证据的质量、研究问题的价值和终点指标的合理性等^[5]。在未来，仍需要更详尽的政策、指南进一步指导、规范真实世界研究的开展。

真实世界研究在医药领域的应用范围正在不断扩大，以临床问题为导向的真实世界研究通常围绕疾病的病因、诊断、治疗、预后及临床预测模型等临床问题而展开。以药品相关问题为导向的真实世界研究，可应用于药品全生命周期，包括为新药注册上市提供安全性和有效性证据，为已上市药物的说明书变更提供证据，为药物上市后要求或再评价提供证据，还可发现早期药物警戒信号、发掘新药适应证、开展药品经济学研究、了解社会医药资源的配置和利用效率等。以中医药为导向的真实世界研究主要应用于评价经典名方、复方制剂及中西医结合疗法的有效性和安全性^[4]。此外，真实世界证据还可用于监管决策的其它应用，如指导临床研究设计及精准定位目标人群，还可将真实世界疾病组作为对照组，代替传统临床试验疾病组辅助临床试验设计，以降低试验成本^[6]。随着真实世界研究的不断发展与深入，其应用领域将会进一步拓展^[7]。

真实世界数据通常用于最初收集目的以外的其他目的，因此可能缺乏关键终点的信息，并且真实世界数据本身具有异质性，不总是用于生成监管级证据^[5]。在真实世界研究中，原始数据的质量取决于数据完整性和准确性。影响原始数据质量的因素包括数据的收集方式（被动收集、主动收集）、收集和整理数据的人员的技能、培训和监督及其它外部因素（对数据完整性的重视程度）等^[8]。近年来，新型冠状病毒大流行期间，肿瘤患者的依从性及随访受到了影响，为真实世界数据的收集和整理带来挑战。因此，提升真实世界数据质量是开展真实世界研究的一大前提。在研究设计阶段，要对各种变量的规范定义、标准化数据转换规则、严格控制纳排标准，制定完善的质量控制计划以及适当的统计学方法控制偏倚和混杂因素。在数据收集阶段，需要明确数据收集流程，并使用通用标准，遵守采集关键数据点的共同时间框架，确保源数据的准确性和真实性。在数据处理阶段，需要一致地记录数据质量问题，并通过数据清理和预处理尽可能多地解决（例如，填补缺失值的插补、对不平衡数据的过采样、去噪、跨数据库组合不同的信息片段等）^[5]。另外，我国数据库建设及数据共享机制仍有待完善，需要构建医院临床研究源数据管理平台，推动平台与医疗数据一致性融合，推动源数据电子化发展，从源头提升数据质量^[9]。

在动态的数字时代，创新势在必行。快速发展的技术是实现和融合创造价值想法的主要工具。因此，人工智能和相关技术的应用不是一种选择，而是一种趋势^[10]。目前，人工智能技术如机器学习、强化学习、深度学习等技术越来越多地应用于医疗保健，不可阻挡地推动了医疗保健需求。例如，美国马约诊所使用人工智能来筛查宫颈癌，这种基于人工智能的算法使用了来自国家癌症研究所的60,000多张宫颈癌图像，该算法的准确率高达91%。马萨诸塞州理工学院开发的基于深度学习的人工智能技术可以预测未来五年内乳腺癌发展的可能性。在人工智能不断发展的同时，如何更好地管理医疗保健中的人工智能应用程序尤为重要。首先，需要为人工智能应用建立信息访问和共享的法律框架。其次，必须就人工智能的关键方面达成社会共识，包括数据共享、保密性和责任。再次，在人工智能应用的开发-应用-分析阶段，需要相关领域的专家共同协作^[11]。

随着人工智能技术在医学图像分析、疾病诊断、药物研发、健康管理等方面的广泛应用与不断发展，将更好地助力真实世界研究的开展。

近年来，随着医学研究多样化证据的需求增加和大数据、人工智能技术的支持，真实世界研究掀起了全球研究的热潮。各国政府纷纷出台相应政策支持真实世界研究的发展，我国也制订了符合中国肿瘤特点的专家共识，以指导高质量的真实世界研究的开展。当前，真实世界研究的研究方法渐趋成熟，研究成果不断产出，在肿瘤研究领域为多个瘤种的临床实践和诊疗规范的制定提供了真实世界证据。同时，真实世界研究领域本身还处在发展阶段，随着新概念的不断出现，真实世界研究领域在研究和应用上还有许多的挑战。虽然真实世界研究的潜力巨大，但是需要以科学严谨的态度，扎实做好基础工作，制订真实世界研究相关政策及规范，扩大在医药领域的应用范围，多方面提升真实世界研究的数据质量及其适用性，加强人工智能技术的应用，在临床实践中解决更多实际问题，促进这一专业领域的健康发展。