我国国家药监局药品审评中心（简称CDE）自2018年开始启动真实世界研究相关工作，近几年在制定技术指导原则、开展应用试点以及建立工作机制等方面取得积极成效。在过去的一年里也取得一些进展，2022年7月至8月，CDE相继发布了《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（征求意见稿）》和《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则（征求意见稿）》，并于2023年2月16日颁布上述两项《指导原则（试行）》，以指导申办者科学合理的设计真实世界研究，促进真实世界证据在药品注册申请中的应用实践，提高研发效率。另外，2022年11月18日，CDE会同海南省药监局、乐城管理局联合修订了《国家药品监督管理局药品审评中心 海南省药品监督管理局 海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局开展药品真实世界研究工作实施办法》，明确了三方的职责和分工，进一步规范了申报程序、沟通交流程序，确保各项工作要求落地落实落细。截至目前，CDE已发布5个真实世界研究相关《指导原则》，这一系列政策的出台，旨在通过科学严谨的方法，助力真实世界数据转化为真实世界证据。

中国肿瘤相关数据具有自己的特点，在病因、流行病学、治疗方式等方面与西方国家相比存在较大差异，不能完全参照西方国家数据。整合、处理、分析中国数据，才能反映中国肿瘤防治的真实现状。目前国内基于肿瘤大数据开展的真实世界研究仍然存在很多问题，缺少统一的规范。2022年开始，国内专家意识到形成符合中国肿瘤特点的专家共识的重要性，因此，中国抗癌协会肿瘤大数据与真实世界研究专业委员会组织多学科专家，经反复讨论修改，最终发布了《肿瘤大数据与真实世界研究中国专家共识（2022版）》^[2]，共识内容涵盖肿瘤大数据与真实世界研究的背景、分析与管理、方向规划与操作流程、基本设计、质量控制标准、证据级别分类、数据安全与隐私标准等方面，旨在发挥中国肿瘤大数据的优势，开展高质量的真实世界研究，更好地推进中国肿瘤防治工作。

以真实世界数据为基础开展的真实世界研究在研究设计和研究方法上大多无明显差异，例如评估治疗组组间差异时，单变量两样本计量资料常用t检验，多样本计量资料常用方差分析；单变量计数资料常用卡方检验、Fisher精确检验。双变量资料分析时常用相关分析方法或回归分析方法^[3]。由于真实世界数据来源于真实环境，数据量级大、种类多，数据混杂，故分析方法上更多注重控制和减小偏倚，最常见的如倾向性匹配分析、协变量分析、敏感性分析等^[4]。人工智能在医疗领域的流行更加丰富了研究方法的应用。人工智能方法的核心是机器学习算法，主要有监督学习、无监督学习、强化学习3种学习方式。机器学习算法能够通过丰富的数据学习方法概括数据特征、预测数据结果，而不必对数据分布进行假设。由于大数据的复杂性和多样性，传统的统计推断模型普遍适用性不如机器学习算法^[2]。例如，目前在临床预测模型的模型选择中，广泛使用的除了传统的线性模型，还有机器学习模型，如贝叶斯网络、支持向量机、随机森林等。

近年来，基于医院电子病历数据及肿瘤数据库如SEER、TCGA、NATDSS和NCDB等进行的真实世界研究陆续开展，内容涵盖多个瘤种，在过去的一年里也取得了一些成果。2022年6月11日，中国胃肠肿瘤临床研究协作组年会上报告了国内首项大型食管癌免疫治疗真实世界研究—ESCORT研究的中期分析结果，明确了卡瑞利珠单抗在真实世界中的获益。2022年底，由中国抗癌协会肝癌专业委员会主办，全国18家肝癌中心参与的目前国内最大规模和首个前瞻性肝癌真实世界研究入组的患者数超过4000例，该研究数据成果或将促进国内外原发性肝癌诊疗规范的制定。2022年第23届世界肺癌大会上，奥希替尼的二线真实世界研究ASTRIS中国亚组结果的更新为奥希替尼在中国表皮生长因子受体T790M突变非小细胞肺癌真实人群中的二线治疗疗效再添新证据。