北京初夏，第二届中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专委会(ACTS)学术年会于2017.06.11在北京国际会议中心隆重召开，约150名来自祖国各地涵盖肿瘤药物临床研究全部领域的专业人士参会，包括国内多家重量级肿瘤中心的研究者、药学专家、统计学家、药企研发总监、CRO临床研究总监、国家药审中心资深审评专家。会议由专委会主委沈琳教授、候任主委徐兵河教授、国家药审中心杨志敏部长主持，内容分为主题报告与焦点讨论两部分，主题报告针对国内新药研发瓶颈、新药研发策略与国家新药审评审批制度改革解读等多领域进行了分析，焦点讨论对研究立项、I-III期新药研究开展、新药审批等热点话题进行激烈的讨论与争辩。

　　在主题报告部分，新药研发领域资深专家、礼来亚洲基金风险合伙人、沈阳药科大学苏岭教授进行了“加快新药临床研发的策略与实施”的报告，在我国创新药研发基本模式分析基础上，重点介绍了ICH E17指南中多地区临床试验(MRCT)的目的、开发策略及注意事项，并借助典型案例剖析临床研究汇总不同地区疗效差异数据的解读与处理策略；建议在新药研发全球化和中国目前相关法规和监管环境下，参照MRCT计划与设计的科学原则，科学借鉴、桥接国外临床试验数据，有效组合国内外临床试验的开展；临床专家和研究者应早期参与指导创新药临床研发的计划和具体试验的设计，使之符合相关地区的具体情况和医疗实践，满足监管部门要求；临床试验申办者必须尽早建立质量管理系统(QMS)；临床试验各参与方加强临床试验管理，保证GCP合规，临床试验方案实施的严谨、可靠、规范和数据质量。

　　来自上海肺科医院的周彩存教授针对国内新药临床研究现状进行了“中国临床研究现状与瓶颈”问题的分析，指出我国抗肿瘤新药临床研究与国际相比，尽管有所突破，并逐渐走向世界舞台，但总体水平仍有明显差距，发表在国际顶级期刊的研究仍较少；临床医生接触国际新药较晚，同时国内创新药少，I期临床研究发展受到很大限制；同时受制于患者、家属、诊疗过程、医生团队、机构等众多因素干扰，使得临床研究实施过程中存在诸多困难；此外，国内临床研究科学设计仍存在较多不足，临床研究的优化设计欠缺，使得临床研究最终质量受到很大影响。

　　国家食药总局药审中心的高晨燕部长详细解读了中国抗肿瘤新药审评制度改变的核心内容，并对抗肿瘤新药研发的新动向进行了阐述，国家对药品审评工作模式以临床疗效评价为核心，并建立沟通交流机制，在创新药物研发的关键环节开展沟通交流，共同研究解决研发中的疑难问题与技术指南没有涵盖的问题；建立专家咨询制度，为解决药品技术审评中的重大争议、重大疑难及特殊技术问题提供方法；对创新药、儿童用药、临床急需药、专利到期药和“首仿”等实行了优先审评；临床试验机构资格认定改为备案管理，支持研究者和临床试验机构开展临床试验；结合新药审评政策的改变，对抗肿瘤药物临床研究未来的发展方向特别是在临床研究的设计与整体规划方面提出了科学的建议；最后结合目前国际抗癌新药研发审评的情况，分析阐述了我国新药研发审评面临的挑战。

　　焦点讨论一：从立项到批准-如何完善抗肿瘤药物临床试验在研究中心的快速审评流程？该问题一经抛出便引起了激烈争辩，讨论引导者中山大学肿瘤医院张力教授先是含蓄地指出我国临床研究立项速度存在过慢的问题，但在后期讨论中毫不留情地直接将炮火对准了现行的伦理审批制度，伦理审批速度过慢导致很多患者失去了接受抗癌新药的治疗机会。北京大学肿瘤医院伦理委员会主任李洁教授针锋相对，指出伦理委员会必须履行自身的职责以保障受试者的权益，同时研究者应更多参与医学伦理的学术交流，加强沟通，以便更好的完善伦理审批流程。北京大学肿瘤医院沈琳教授抢过话筒，问题也直指伦理与人类遗传办公室，并提出伦理审批与CFDA报批同步进行的建议，该建议也得到了李洁主任的认可，为快速缩短伦理审批流程提供了解决办法。天津肿瘤医院机构办公室阎昭主任从机构角度提出缩短流程的建议，审评放宽后研究机构需要提前与医院进行沟通，以便审评通过后研究医院能及时开展研究；Leading PI和Sub PI之间、临床研究机构之间的交流要充分及时。杨志敏部长建议可通过邮件沟通，灵活处理，缩短审批流程。信达制药周辉总监建议伦理应该代表的是患者利益而不应该是医院的利益，同时建议实行区域理论互认制度。

　　焦点讨论二：从临床前研究到早期临床研究-抗肿瘤新药的早期研发天津肿瘤医院巴一教授引领嘉宾讨论“如何加快新药研发及进入临床试验”话题，并指出现有临床研究各个环节均存在亟待改善的问题，比如I期研究如何设定药代分析？特殊上市药物如何实施监管？。基石药业杨建新总监提出，提高制药企业基础、转化研究水平，同时对新靶点药开发，应在筛选特定人群中进行窄谱靶向药研究，并临床PI充分沟通。北京大学肿瘤医院I期临床实验室杨芬博士指出，目前I期病房与I期实验室建设的新标准需要规范、细化、推广，不同核查人员的要求标准应保持一致。CDE杨志敏部长：早期临床研究需关注安全性、疗效、人群、剂量(动物建模的重要性)，临床前数据要结合临床进行确认，用全面细致的数据支持药物审批。对特殊药物上市后同样接受监督，如有不合格，同样会撤销审批。

　　焦点讨论三：从临床研究到新药上市-抗肿瘤新药II、III期临床研究上海肺科医院周彩存教授用诙谐幽默的发言引导嘉宾讨论“药企公司如何决定是否参与II、III期研究？”“国内研究可否实现弯道超车？”“样本量问题如何解决？”等话题。默克制药时阳总监认为是否选择II、III期临床研究主要取决于前期研究数据，原则是Data-driven，同时能否实现弯道超车还是要基于bio-marker筛选人群。昆泰医药陆菁总监、药明康德梁津津总监对开展II、III期研究的选择与时阳总监看法相同，均是以data-driven为主要参考，评估患者能否最终获益。药明康德梁津津总监对于样本量不足问题建议还是要综合分析，并建议可否引起美国的SPA模式？CDE杨志敏部长：目前我国已经开始采用类似SPA、ODACH模式，正在完善。陈晓媛：鼓励企业在关键节点与CDE沟通，另自我评估要充分。CDE资深审评员陈晓媛博士认为，对于能否进入关键的注册试验，鼓励企业进入关键注册试验时与CFDA沟通，企业早期对临床试验评估／准备不足，有无找到最优剂量？合适的适应症？如确定开展注册试验：临床终点、对照组设计都需要谨慎设计，均基于前期结果。对中外同时研究，甚至国内早于国外上市研究，无先例可以借鉴，如何完成临床试验，推动药物上市，存在巨大挑战。

　　本届学术年会在延长40分钟参会者仍意犹未尽的情况下结束了最后的讨论，会后的继续深入交流使得会场始终无法关闭。本次会议在学术交流的同时，对临床研究面临的实际问题进行了面对面的讨论沟通，相信会为抗肿瘤药物临床研究的科学开展起到积极的作用。感谢专委会委员、荣誉委员、参会专家对本届年会的大力支持，期待来年再见。

　　中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专委会

　　2017.06.11

会议现场

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