从1990年代后期开始在治疗某些类型癌症上得到明显的效果，与化疗一样可以有效治疗癌症，但是副作用与化疗相较之下减少许多。在目前也是一个非常活跃的研究领域。这项治疗的原理是使用具有专一性对抗癌细胞的不正常或失调蛋白质的小分子，例如，酪氨酸磷酸酶抑制剂，以及单克隆抗体。此外也有使用小的氨基酸结构来结合细胞表面上的受器或影响肿瘤周围的细胞外基质，经由结合同位素与小氨基酸结构，使其专一的结合到癌细胞上，再利用放射线杀死癌细胞。